FDA aprova o primeiro remédio para cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva em crianças
O mavacamten (Camzyos), da Bristol Myers Squibb, passa a ser indicado também para pacientes pediátricos a partir de 30 kg.
A FDA, agência reguladora dos Estados Unidos, ampliou a indicação do Camzyos (mavacamten), da Bristol Myers Squibb, para o tratamento da cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva sintomática em pacientes pediátricos com 30 kg ou mais. A empresa anunciou a aprovação em 30 de setembro de 2026. O medicamento já era aprovado para adultos desde 2022.
O que é a cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva
Na cardiomiopatia hipertrófica, o músculo do coração fica mais espesso que o normal. Na forma obstrutiva, esse espessamento dificulta a saída do sangue do ventrículo esquerdo, o que pode causar falta de ar, dor no peito, palpitações e desmaios, inclusive em jovens.
O mavacamten é um inibidor da miosina cardíaca: ele reduz a contração excessiva do músculo do coração, o que diminui a obstrução.
O estudo SCOUT-HCM
A aprovação se baseou no estudo de fase 3 SCOUT-HCM, com 44 adolescentes de 12 a 17 anos. Na semana 28, o gradiente da via de saída do ventrículo esquerdo durante a manobra de Valsalva caiu em média 49,4 mmHg com o mavacamten, contra 1,8 mmHg com placebo. Não houve novas reações adversas em relação às observadas em adultos.
Segurança
O medicamento tem alerta em destaque na bula para risco de insuficiência cardíaca por disfunção sistólica e, nos EUA, só é disponibilizado por meio de um programa restrito, com prescritores, pacientes e farmácias certificados. Segundo a empresa, passa a ser a única terapia aprovada pela FDA para essa condição na população pediátrica.
